Novartis riceve l’ok Fda per la prima terapia genica contro la leucemia

E’ un momento “storico” come lo definisce la stessa Fda che oggi ha approvato il farmaco Kymriah (tisagenlecleucel) per pazienti pediatrici e giovani adulti (under 25) colpiti da forme molto gravi e incurabili di luecemia linfoblasrtica acuta da cellule B. Si tratta della prima terapia a base di CAR T cell approvata a livello mondiale.

 

L’approvazione segna una tappa molto importante nella lotta contro alcune forme di tumori ematologici per la modalità con cui questi farmaci vengono realizzati e, soprattutto, per i risultati che consentono di ottenere. Per ora il cancro in cui il farmaco viene approvato è una forma abbastanza rara ma la tecnologia è in studio per diverse altre neoplasie ematologiche.

Ogni dose di Kymriah è un trattamento personalizzato creato utilizzando le cellule T del paziente, un tipo di globuli bianchi noti come linfociti. Le cellule T del paziente vengono raccolte e inviate in un centro di produzione in cui sono geneticamente modificate per includere un nuovo gene che contiene una proteina specifica (un recettore antigene chimerico o CAR) che indirizza le cellule T per mirare e uccidere le cellule di leucemia che hanno un antigene specifico (CD19) sulla loro superficie. Una volta che le cellule sono modificate, vengono reinfuse nel paziente per uccidere le cellule tumorali.

 

La Leucemia linfoblastica acuta è un cancro del midollo osseo e del sangue, in cui il corpo produce linfociti anormali. La malattia progredisce rapidamente ed è il più comune tumore infantile negli Stati Uniti.

 

I dati che hanno portato all’approvazione del farmaco:
L’approvazione da parte dell’Fda di Kymriah si è basata sui risultati del trial ELIANA, uno studio open-label, multicentrico, a un solo braccio, il primo studio di registrazione terapeutica pediatrica globale per la terapia cellulare CAR-T che ha esaminato i pazienti in 25 centri negli Stati Uniti, UE, Canada, Australia e Giappone.

In questo studio, 68 pazienti sono stati infusi e 63 sono stati valutati per l’efficacia. I risultati mostrano che i pazienti che hanno ricevuto il trattamento con la Kymriah hanno raggiunto una remissione completa (CR) o CR con recupero incompleto del sangue (CRi) del 83% (52 di 63; 95% di intervallo di confidenza [CI]: 71% -91%) entro tre mesi infusione.

 

Inoltre, nessuna malattia minima residua (MRD) – un marker di sangue che indica una ricaduta potenziale – è stata rilevata nei pazienti rispondenti. Non è stata ancora raggiunta la durata mediana della remissione (95% CI: 7,5-NE).

 

Articolo a cura di Danilo Magliano su www.pharmastar.it

Comunicato Fda

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Ignazio Restivo

Bagherese, nato a Palermo il 16-08-1991, studente presso il Corso di Laurea in Chimica e Tecnologia Farmaceutiche dove ha ricoperto e continua a ricoprire la carica di rappresentante degli studenti presso diversi organi collegiali. Fa dell' associazionismo universitario e della rappresentanza la sua passione più grande; in qualche modo un giovane deve pur tenersi impegnato.

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